在2020年12月28日国家医保局公布的新版国家医保目录中，由正大天晴药业集团自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（商品名：福可维®）被成功纳入，不仅非小细胞肺癌（NSCLC）适应证成功续约，其治疗小细胞肺癌（SCLC，适应证：既往至少接受过2种化疗方案治疗后进展或复发的小细胞肺癌患者）和软组织肉瘤（STS，适应证：腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者）的相应适应证也被正式纳入国家医保目录。将进一步扩展靶向治疗受益人群，并服务更多肿瘤患者。
为此，本刊特邀四川大学华西医院屠重棋教授，探讨安罗替尼治疗STS相关适应证进入医保的实际意义，分享安罗替尼治疗STS的实际用药体会并展望未来发展，邀您共赏。
屠重棋教授
四川大学华西医院骨与软组织肿瘤中心主任
教授、主任医师、博士研究生导师
四川省医学3D打印创新工作室主任
四川省骨库中心主任、四川省学术技术带头人
SlCOT中国部骨与软组织肿瘤专委会副主任委员
中国医药教育协会骨与软组织肿瘤专业委员会副主任委员
中国医促会骨科分会骨肿瘤外科专委会副主任委员
中国医促会肿瘤整形外科与功能外科分会3D打印医学应用学组副组长
白求恩公益基金会骨科加速康复联盟副主任委员
中国抗癌协会肉瘤专业委员会常委
中国康复技术转化及发展促进会骨科与康复技术转化委员会常务委员
中华医学会创伤学分会委员
中华医学会骨科学分会骨肿瘤学组委员
中国医师协会骨与软肿瘤专委会委员
中医医药生物技术协会骨组织库分会委员
中国装备协会增材制造专委会委员
安罗替尼进入医保的意义：大幅降低治疗费用，为临床医生提供更多深入探索治疗方案的契机
Q、本次安罗替尼治疗NSCLC/SCLC/STS适应证进入医保对患者/临床医生/相关领域来说有怎样的意义？
屠重棋教授：安罗替尼是我国自主研发的、少有的多靶点小分子靶向药物，能够有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit 等，具有较强的抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。安罗替尼成功上市并进入医保，是我国肿瘤患者与临床医生的福音。
对于患者来说，意味着经济负担大幅下降。安罗替尼医保目录的纳入将为患者带来90%左右的治疗费用缩减，因此多数患者都能够在可负担的前提下享受安罗替尼带来的治疗获益，延长自身生存期并提高生活质量。
另外，此举为我国临床医生特别是骨与软组织肉瘤领域医生提供了更多深入探索药物抗肿瘤机制的机会。临床医生通过基础与临床试验确定药物的疗效与副作用，最终为患者带来明确有效的抗肿瘤治疗方案。事实上，新药物的问世是传统抗肿瘤方式更新迭代的前提，而其广泛应用于临床更是为诸多医生提供了接触与深挖药物治疗价值的契机，二者宗旨均是让患者获益。
ALTER-S002研究目标挺入骨肉瘤一线治疗，阶段性观察结果给人信心
Q、目前安罗替尼已获批STS治疗适应证，而由您牵头开展的“安罗替尼联合化疗治疗初治ⅡB期肢体经典型骨肉瘤的多中心、单臂、探索性研究（ALTER-S002）”也正在进行中。能否请您介绍一下此项研究？
屠重棋教授：进一步延长合并有肺转移或局部转移的骨肉瘤晚期患者的生存期一直是领域内医生的一大愿景。在2019年中国肿瘤学大会上，多位肿瘤学专家共议国内抗肿瘤治疗发展话题，而本人则提出了，将在肿瘤三线治疗中获得良好疗效的优选抗肿瘤药物提至二线甚至一线应用可能为患者带来更早期获益的观点，这是由于晚期肿瘤患者经多线治疗以后基线情况变差，且往往存在多器官衰竭，此时的治疗方案大多无法完全发挥效果。因此，在团队前期探索已取得一定成果的背景下，我们开展了“安罗替尼联合化疗治疗初治ⅡB期肢体经典型骨肉瘤的多中心、单臂、探索性研究（ALTER-S002）”，以期该方案能够进入骨肉瘤一线治疗，并代表中国智慧为世界学术界做出一定贡献。
该研究计划纳入54例患者，目前已入组32例。整体来看，患者应用安罗替尼联合方案至今未发生肺转移，局部反应较好，肿瘤体积明显缩小，坏死率显著提高，期待中期阶段性成果为领域内带来更多利好消息。
肯定安罗替尼治疗STS的重要价值，期待其在骨与软组织肉瘤领域中的深度探索
Q、结合临床实践，能否请您分享下安罗替尼治疗STS的实际用药体会？你如何评价安罗替尼在STS领域中的治疗价值？
屠重棋教授：STS对化疗与放疗的敏感性不高，因此目前仍以手术切除为主，而肿瘤一旦转移或复发，便意味着手术已无法取得良好疗效，此时就越发凸显了药物应用的重要性。安罗替尼作为我国首个获批STS适应证的靶向药物，其在中国的上市无疑为广大STS患者带来了明确获益。结合临床用药体会，我认为安罗替尼在STS领域中的治疗价值主要体现在以下几方面。
首先，通过安罗替尼在约200例左右存在神经血管侵犯的STS患者的疗效观察，我们发现，安罗替尼术前新辅助治疗可在一定程度上提高根治性手术的成功率，临床医生多可在术中将累及的血管或神经从瘤体中分离出，既往这种情况鲜有出现，因此是领域内的一大突破。
其次，对于一些交界性肿瘤，特别是纤维性交界肿瘤，应用小剂量安罗替尼的疾病控制率最高可达80%左右，其中获得PR的患者可达30%，部分患者甚至能够达到CR，治疗效果优于常规化疗。
再者，安罗替尼对某些特殊亚型的STS具有较好疗效，如未分化多形性软组织肉瘤（UPS）、腺泡样软组织肉瘤（ASPS）及透明细胞肉瘤，特别是ASPS，安罗替尼的治疗有效率高达95%左右，这是其他药物无法比拟的。而对于其他亚型的STS，安罗替尼主要发挥稳定疾病的作用，同时还能够帮助外科医生达成R0切除的手术目标。
Q、您对安罗替尼联合方案在STS中的探索与应用有怎样的期待？您认为在安罗替尼相关适应证进入医保后，还可在哪些方面推进研究以扩宽其应用适应证？
屠重棋教授：目前安罗替尼在骨与软组织肉瘤领域内正在进行的研究多为探索性研究，我认为其未来可进一步扩宽适应证，如探索安罗替尼在骨肉瘤不同亚型中的治疗效果。另外，安罗替尼与多种手段的联合应用也是极具前景的发展方向，有望实现疗效增、毒副作用减的治疗目标。期望安罗替尼的成功只是一个契机，未来医药公司能够研发出更多优选的抗肿瘤药物，最终造福广大肿瘤患者。
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发表于 2021-3-8 17:25:38