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01 带您认识软组织肉瘤
软组织肉瘤是一组源于黏液、纤维、脂肪、平滑肌、滑膜、横纹肌、间皮、血管和淋巴管等结缔组织的恶性肿瘤，发病率仅占成人恶性肿瘤的1%，包括起源于神经外胚层的神经组织肿瘤。它可发生于全身各个部位，发病于各年龄段。 软组织肉瘤的发病机制和病因学尚不明确，遗传易感性、基因突变、化学因子、感染、放射线等均可能与其发病有关。
早期软组织肉瘤主要的治疗策略是手术，若没有手术时机的患者则需要选择化疗、靶向药物治疗、免疫治疗等，还有部分患者需要放疗。
02 来自软组织肉瘤患者内心的呼喊
咱们一起聆听来自软组织肉瘤患者内心深处的呼喊：
“诊断软组织肉瘤2年，报销后整体费用80多万，费用压力真大啊！ ”
“已经被诊断是软组织肉瘤晚期了，没有手术机会，有的只能盲试靶向药物和免疫PD1药物，总希望有奇迹出现。 ”
“软组织肉瘤患者面临的困境和 难题：无专门的药物可用，仅仅个别有效药，但针对软组织肉瘤患者却不在报销范围内。”
终于，患者的呼喊得到了回应：
2019年6月24日，国家食品药品监督管理总局（NMPA）正式批准中国自主研发的创新药盐酸安罗替尼胶囊（福可维®）软组织肉瘤适应症上市， 这是目前中国首个获批的软组织肉瘤靶向药物 。本品单药适用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者的治疗。
2020年12月28日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部正式印发了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2020年）》。 正大天晴创新药盐酸安罗替尼非小细胞肺癌适应症续谈成功，小细胞肺癌、软组织肉瘤适应症新增纳入。安罗替尼三大适应症全部纳入国家医保目录 ，有利于提高国产原研创新药物的药品可及性和临床用药的规范，减轻医保压力，降低患者医药负担。
03 软组织肉瘤治疗“勇士”安罗替尼
抗肿瘤靶向药物作为新的治疗手段，已成功应用于多种类型肿瘤的治疗。靶向药物相对于化疗，具有副作用小和耐受性好的优点。近年来已发现多种靶向药物应用于晚期或不可切除的STS的治疗，疗效获益明显。
素有软组织肉瘤治疗“勇士”之称的安罗替尼是中国上市的第一个针对软组织肉瘤的靶向药物。安罗替尼是一种新型多靶点酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，除了针对血管内皮生长因子受体(VEGFR)之外，其他靶点还包括血小板衍生生长因子受体(PDGFR)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR)以及可能较少见的c-kit等。
ALTER0203研究是一项 IIB 期随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床研究。结果显示，安罗替尼显著延长软组织肉瘤患者中位PFS（6.27个月对1.47个月），并降低疾病进展风险达67%，显著改善客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）。04 软组织肉瘤患者诊疗小贴士
软组织肉瘤是罕见恶性肿瘤，预后差且治疗手段相对有限，但是罹患该疾病并不意味着只能放弃治疗。积极规范的抗肿瘤治疗可以大大提高生存时间和生活质量。来自专家组的就诊建议如下：
贴士一：就诊尽量选择有软组织肉瘤专科的诊疗中心治疗。
有软组织肉瘤专科的中心和没有软组织肉瘤专科的中心对该疾病的认识、诊断的准确性存在一定的差异。
贴士二：治疗前全面收集各项资料，做好风险评估。
例如：收集术前检查信息、病理信息、直系亲属诊断肿瘤相关信息，由专科医生评估复发、转移的风险。风险程度不同的患者所选择治疗不一样，正确评估有助于了解患者的病程，进而做出更适合的治疗选择。
贴士三：治疗前做到精准分型。
尽量将每种软组织肉瘤细分到某一具体亚型，不同亚型治疗原则是有差异的。
例如：软组织肉瘤患者的正确分型非常重要。有的患者通过单纯的手术治疗可能不足以提高疗效，术后或术前可能需要对其进行综合治疗；还有一些亚型可能只需要单一的手术治疗。
贴士四：建议积极参加相关新药临床试验。
新药临床研究为患者提供的药物大部分是免费的，在一定程度上可以减轻患者家庭沉重的经济负担。患者参加临床研究能尝试更先进的诊治手段，对治疗可能有一定的益处。
软组织肉瘤虽然属于比较难治的恶性肿瘤之一，随着药物研发的不断推进，临床研究的广泛开展，新型化疗药物、分子靶向药物、免疫治疗药物的广泛应用，为软组织肉瘤患者带来了很多治疗机会。
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发表于 2020-12-31 17:08:54